研究机制
逐项评估不同致病变异，明确研究针对的疾病与细胞。
LoneGene独逸基因HTRA1PROTEIN STRUCTURE
当前阶段临床前研究
继续探索01 / OUR SCIENCE
从一个基因出发，向治疗迈进。
研究 HTRA1 致病机制，探索将治疗成分送入目标细胞的方法。
比较方案
比较腺相关病毒与工程化细胞外囊泡两种递送方案。
验证作用
用实验检验是否到达目标细胞、能否发挥作用，以及是否安全。
研究依据与术语
递送：将治疗成分送入目标细胞。细胞外囊泡：细胞释放的膜性颗粒，我们研究如何改造它们用于递送。
02 / THE ROAD AHEAD
18个月研究规划
用实验结果，决定下一步。
以项目启动为起点，按阶段评估。
第 0 至 6 个月
建立研究基础
准备模型、材料与评价方法。
第 7 至 15 个月
比较两种方案
检验递送、功能与安全性。
第 18 个月
决定下一阶段
根据数据选择、调整或停止研究。
投资人视角
聚焦一个项目，分阶段投入。
委托外部机构开展实验；公司负责研发决策、数据、质量和知识产权。
项目处于临床前研究阶段，尚无获批产品，也没有正在招募的人体研究。